Od kilku tygodni świat nauki i longevity dyskutuje o wydarzeniu, którego iskrą stała się głośna publikacja w magazynie Nature. Po latach laboratoryjnych obietnic, terapia oparta na przeprogramowaniu komórkowym w końcu przekroczyła technologiczną barierę i weszła w fazę testów na ludziach. O komentarz do tego, jak wielki jest to krok dla medycyny starzenia, poprosiliśmy prof. Ewelinę Pośpiech, specjalistkę starzenia epigenetycznego i dyrektor programową ELEVATE:
W stronę medycyny przyszłości
Prof. Ewelina Pośpiech: To bez wątpienia jeden z najbardziej ekscytujących momentów w biologii starzenia ostatnich lat. Po raz pierwszy do badań klinicznych trafiła terapia ukierunkowana bezpośrednio na mechanizmy epigenetyczne starzenia.
Dlaczego jest to tak ważne? Bo po raz pierwszy koncepcja, która przez lata była testowana wyłącznie w laboratoriach i na modelach zwierzęcych, trafia do badań z udziałem ludzi. W badaniach przedklinicznych obserwowano poprawę funkcji tkanek, lepszą regenerację oraz odwracanie wybranych cech starzenia. W części z nich efekty te potwierdzano również z wykorzystaniem zegarów epigenetycznych, wskazujących na obniżenie wieku biologicznego tkanek. Teraz po raz pierwszy będzie można ocenić, czy takie podejście jest bezpieczne również u ludzi.
Terapia rozwijana przez Life Biosciences wykorzystuje trzy z czterech klasycznych czynników Yamanaki (OCT4, SOX2 i KLF4). Przez lata największe obawy związane z wykorzystaniem czynników Yamanaki dotyczyły utraty tożsamości komórek oraz ryzyka nowotworzenia. Zastosowanie trzech zamiast czterech czynników oraz ich kontrolowanej, krótkotrwałej ekspresji ma pozwolić zachować korzystny efekt biologiczny, jednocześnie znacząco ograniczając ryzyko związane z pełnym przeprogramowaniem komórek. To właśnie dzięki temu strategia, która jeszcze niedawno wydawała się zbyt ryzykowna do zastosowania u ludzi, mogła wejść do badań klinicznych.
Obecnie prowadzone jest badanie I fazy u pacjentów z chorobami nerwu wzrokowego. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa terapii genowej podawanej miejscowo do oka. Wybór tej tkanki nie jest przypadkowy – umożliwia precyzyjne, lokalne podanie terapii i ogranicza jej wpływ na pozostałe tkanki organizmu.
To pierwsza faza badań klinicznych, której głównym celem jest ocena bezpieczeństwa. Jeśli jednak wyniki okażą się obiecujące, może to otworzyć drogę do kolejnych zastosowań – początkowo w leczeniu chorób związanych z wiekiem, a w dalszej perspektywie być może także do terapii ukierunkowanych na poprawę zdrowia i jakości życia w starszym wieku.
To dopiero pierwszy krok. Ale jest to krok, który jeszcze kilka lat temu wydawał się odległą wizją, a dziś staje się rzeczywistością badań klinicznych.
Nowy rozdział w longevity
Przejście od teorii i modeli zwierzęcych do pierwszej fazy badań na ludziach to moment, na który środowisko longevity czekało z zapartym tchem. Jako redakcja magazynu Elevate z uwagą będziemy śledzić publikacje kolejnych wyników Life Biosciences i na bieżąco dostarczać Wam najważniejsze wnioski.
